第二十二屆國家新創獎-自閉症之新創治療 自閉症譜系障礙，通稱自閉症，是一種先天腦部功能受損引起的發展障礙，發病時間極早、且是一種終身神經精神疾患，需要龐大醫療照顧和社會資源。其核心症狀是人際溝通與互動之障礙，但目前尚無針對其核心症狀之治療藥物。 麩胺酸N-甲基-D-天冬胺酸 (NMDA) 受體與神經突觸可塑性相關，而NMDA受體介導的神經訊號傳導之調控已成為開發自閉症治療藥物的重要標的。苯甲酸鈉是一種右旋胺基酸氧化酵素 (DAAO) 抑制劑，能提高右旋胺基酸 (如D-serine) 在神經突觸間隙的濃度，進而促進NMDA受體介導的神經傳導。再者，澱粉樣β肽 (Aβ) 不但與阿茲海默症有關，也與自閉症有關，研發團隊最近的研究也發現苯甲酸鈉也可以降低Aβ。 經由初步臨床試驗，研發團隊發現苯甲酸鈉可以安全有效地改善自閉症患者的核心症狀，提昇其溝通能力。本發明提出全新理論，係全球第一使用DAAO抑制劑治療自閉症，且安全性良好，已獲得七國專利，能滿足目前尚無針對自閉症核心症狀治療之未滿足的需求 (unmet need)，可望發展為自閉症的新創治療藥物，進而有望改善患者之整體功能與生活品質、減少照顧者的負擔、減輕社會成本、促進國民健康並提昇國家競爭力。